FDA, Biogen’in Alzheimer İlaç Leqembi’si Eisai’yi Onayladı
Perşembe günü Gıda ve İlaç İdaresi, yaşlı Amerikalılar için pahalı ilaca erişimi genişletecek çok önemli bir karar olan Alzheimer ilacı Leqembi’yi tamamen onayladı.
Medicare FDA onayından kısa bir süre sonra, çeşitli koşulların geçerli olmasına rağmen, kıdemli sigorta programına kayıtlı hastalara artık antikor tedavisi sağlayacağını duyurdu.
Leqembi, tam FDA onayı alan ilk Alzheimer antikor tedavisidir. Aynı zamanda Medicare kapsamında kapsamlı kapsama sahip olan türünün ilk ilacıdır.
Leqembi bir çare değildir. Tedavi, Eisai’nin klinik denemesi sırasında erken Alzheimer hastalığına bağlı bilişsel gerilemeyi 18 ay boyunca %27 oranında yavaşlattı. Ayda iki kez intravenöz infüzyonla verilen antikor, Alzheimer hastalığına bağlı olan amiloid adı verilen bir proteini hedefler.
Medicare kapsamı, yaşlı Amerikalıların erken Alzheimer tedavisi için ödeme yapmasına yardımcı olmada kritik bir adımdır. Medyan geliri yaklaşık 30.000 ABD doları olan çoğu Medicare yararlanıcısı, Eisai’nin sigorta kapsamı olmadan Leqembi için yıllık 26.500 ABD doları fiyatını karşılayamaz.
Medicare daha önce, tedavinin Ocak ayında hızlandırılmış onay almasının ardından klinik deneylere kayıtlı hastalar için Leqembi’yi kapsamayı kabul etmişti. Bu politika, ilaca erişimi ciddi şekilde kısıtladı.
Kapsama hak kazanabilmek için, hastaların Medicare’e kaydolması, hafif bilişsel bozukluk veya hafif Alzheimer hastalığı teşhisi konması ve federal hükümetin tedavi risklerinden yararlanmak ve riskleri izlemek için uygulamaya koyduğu bir veri toplama sistemine katılan bir hekime sahip olması gerekir. .
Hastalığı savunan lobi grubu Alzheimer Derneği başkanı Joanna Pike, Leqembi’nin bir tedavi olmadığını, ancak hastalığın erken evrelerindeki hastaların bağımsızlıklarını korumalarına ve günlük yaşamlarına devam etmelerine ve harcamalarına yardımcı olacağını söyledi. aileleriyle daha fazla zaman geçirmek.
Pike Perşembe günü yaptığı açıklamada, “Bu, insanlara eşlerini, çocuklarını ve torunlarını tanımaları için daha fazla ay veriyor.” Dedi. “Ayrıca, güvenli bir şekilde araba kullanmak, ailenizin mali durumunu dikkatli bir şekilde yönetmek ve kendinizi tamamen hobilerinize ve ilgi alanlarınıza adamak için daha fazla zamanınız olduğu anlamına geliyor.”
Bununla birlikte, tedavi beyin şişmesi ve kanaması gibi ciddi riskler taşır. Eisai’nin çalışmasına katılan üç hasta öldü. FDA bilim adamları, Leqembi’nin bu ölümlerde rol oynayıp oynamadığının net olmadığını söyledi.
FDA’ya göre Alzheimer hastalığı, yaşlı erişkinlerde bunamanın önde gelen nedeni ve Amerika Birleşik Devletleri’nde altıncı önde gelen ölüm nedenidir.
doktor Minnesota’daki Mayo Clinic’te Alzheimer nörologu olan David Knopman, Leqembi’nin Eisai çalışmasında hasta yararını açıkça gösterdiğini söyledi, ancak tedavinin etkinliğinin mütevazı olduğu konusunda uyardı.
Knopman, uygun şekilde teşhis konulan ve bilgilendirilmiş hastaların, tedavinin faydalarını ve risklerini ve ayda iki kez infüzyonlar için bir yer bulmanın olası lojistik zorluklarını tarttıktan sonra Leqembi alma konusunda kendi kararlarını verebilmeleri gerektiğini söyledi.
Medicare kapsamı
Sigorta kapsamına girebilmek için Medicare, hastaların ilacın yararları ve riskleri hakkında gerçek dünya verilerini toplayan bir kayıt sistemine katılan bir sağlık hizmeti sağlayıcısı bulmasını şart koşuyor. Sistem tartışmalıdır. Alzheimer Derneği ve bazı Kongre üyeleri, bu gerekliliğin tedaviye engel oluşturacağından korkuyor.
Bu tür kayıtlara katılan sağlık hizmeti sağlayıcılarının sayısının sınırlı olacağına ve kırsal kasabalardaki ve diğer yetersiz hizmet alan topluluklardaki insanların bir tane bulmak için saatlerce seyahat etmek zorunda kalacağına dair endişeler var.
Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri, sağlık hizmeti sağlayıcılarının Leqembi alan hastalar hakkında gerekli verileri göndermesini kolaylaştırmak için ülke çapında bir portal oluşturmuştur. Ücretsiz olarak kullanılabilen portal, Perşembe günü FDA’nın aldığı kararın hemen ardından yayına girdi.
Temsilciler Meclisi Sağlık Alt Komitesi kıdemli Demokrat Kaliforniya Temsilcisi Anna Eshoo ve D-California Temsilcisi Nanette Barragan, geçen ay CMS’ye yazdığı bir mektupta, hastaların sistem bulgusuna katılan bir doktor bulmakta sorun yaşayabileceklerine dair endişelerini dile getirdi.
Alzheimer teşhisi, genellikle hastalıkla ilişkili amiloid proteinini tespit etmek için bir PET taraması veya bazı durumlarda bir omurilik musluğu kullanılarak teşhis edilir. Medicare şu anda demans için yaşam başına yalnızca bir PET taramasını kapsamaktadır. Programın bu politikayı değiştirmeyi planlayıp planlamadığı belli değil.
Ayrıca, Leqembi’nin bir tedavi olarak geniş çapta kabul görmesi ve hastanın antikor talebinin yüksek olması durumunda, infüzyonları uygulayacak çok az uzman ve yer olabileceği endişesi de vardır.
Bazı çalışmalar tahmin etmiştir ki Leqembi gibi antikor tedavileri için bekleme süreleri, talebe bağlı olarak önümüzdeki on yılda aylardan hatta yıllara kadar değişebilir.
İkinci Bush yönetimi sırasında FDA komiseri ve CMS yöneticisine danışmanlık yapan Tomas Philipson, kayıt defterinin gereksiz bir engel olduğunu ve Medicare’in bunu ortadan kaldırması gerektiğini, ancak bu gereksinimin hastaların Leqembi’ye erişmesi için aşılmaz bir engel oluşturduğunu düşünmediğini söyledi.
Chicago Üniversitesi’nde sağlık ekonomisi uzmanı olan Philipson, Leqembi’ye talep yüksek olduğunda, doktorların sicile katılmaya teşvik edileceğini ve ilaç şirketlerinin yardım etmek isteyeceğini söyledi.
Leqembi’ye olan talebin ne kadar yüksek olacağı belirsiz dedi. Ciddi yan etkilerden endişe duyan aileler tedaviyi almamayı tercih edebilirken, diğerleri faydaların risklerden ağır bastığına karar vereceklerini söyledi.
Yüksek maliyetler
Leqembi’nin fiyatı ve tedavinin fayda-risk profili tartışmalıdır.
CMS’ye göre, Leqembi ile tedavi edilen Medicare hastaları, Kısım B muafiyetlerini karşıladıktan sonra tıbbi faturalarının %20’sini öderler. Ajansa göre maliyetler, hastanın ek Medicare kapsamına veya başka bir ikincil sigortaya sahip olmasına bağlı olarak değişebilir.
Hastalar yılda 6.600$’a kadar ödeme yapmayı bekleyebilirler JAMA Internal Medicine dergisinde yayınlanan bir araştırmaya göre, Medicare sigortası olsa bile Leqembi’nin düşülebilir maliyetleri vardır. Çalışmanın tahminlerine göre, tedavi, IV’leri kaç kişinin aldığına bağlı olarak Medicare’e yılda 5 milyar dolara mal olabilir.
Senato Sağlık Komitesi başkanı I-Vt. Senatör Bernie Sanders, Leqembi’nin fiyatını “aşırı” olarak nitelendirdi ve geçen ay Sağlık ve İnsan Hizmetleri Sekreteri Xavier Becerra’dan maliyetleri düşürmek için harekete geçmesini isteyen bir mektup yazdı.
Sanders, Leqembi için hastaların kendi maliyetlerinin birçok yaşlının toplam yıllık gelirinin altıda birini oluşturduğunu söyledi ve tedavinin yüksek maliyetinin tüm Medicare yararlanıcıları için primleri artırabileceğine dikkat çekti.
Eisai’ye göre, Leqembi’nin yıllık 26.500$’lık liste fiyatı, şirketin her hasta için toplam tedavi değeri olan 37.600$’lık tahmininin altında. Sağlık hizmetleri maliyetlerini analiz eden kâr amacı gütmeyen bir kuruluş olan Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, Nisan ayında fiyatın yılda 8.900 ila 21.500 ABD Doları arasında değişebileceğini tahmin etti.
Leqembi Medicare için maliyetli olsa da Philipson, tedavi kapsamının ertelenmesinin, evde tedavi edilebilen hafif Alzheimer hastalığı olan kişilerin tedavi edilebilecek daha ciddi bir duruma ilerlemesi nedeniyle pahalı bakımevinde bakım gerektirmesi nedeniyle önemli ölçüde daha yüksek sağlık harcamalarına yol açacağını söyledi.
Philipson ve Chicago Üniversitesi’ndeki meslektaşları, Medicare’in Alzheimer antikor tedavilerini kapsamasındaki bir yıllık gecikmenin harcamalarda 6,8 milyar dolar artışa yol açacağını tahmin ediyor. 2040 yılına kadar sağlık harcamaları 248 milyar dolar artacak.
Klinik Faydalar
Tam FDA onayı, Perşembe günü, altı dış danışmandan oluşan bir panelin Haziran ayında oybirliğiyle ilacın hastalara klinik olarak fayda sağlayacağına karar vermesinin ardından geldi. Yönetim kurulu alışılmadık derecede küçüktü ve bazı üyeler çıkar çatışmaları nedeniyle emekli oldu.
Amerikan Nöroloji Akademisi, Şubat ayında CMS’ye yazdığı bir mektupta, uzmanları arasında Eisai’nin Leqembi klinik denemesinin iyi tasarlanmış olduğu ve sonuçların “klinik ve istatistiksel olarak anlamlı” olduğu konusunda fikir birliği olduğunu söyledi.
gibi bazı kar amacı gütmeyen gruplar kamu vatandaşı, bir tüketici koruma kuruluşu, Leqembi’nin FDA onayına şiddetle karşı çıktı. Bir Kamu Vatandaşı temsilcisi, danışma kuruluna, ilacın faydalarını destekleyen kanıtların, beyin şişmesi ve kanamasının önemli risklerinden daha ağır basmadığını söyledi.
Yine kar amacı gütmeyen Ulusal Sağlık Araştırmaları Merkezi ve Amerika için Doktorlar’dan yetkililer panele Eisai’nin klinik denemesinin Alzheimer hastalığına yakalanma riski daha yüksek olan yeterince siyahi hastayı içermediğini söyledi.
Leqembi, FDA’nın tedaviyi hızlandırılmış bir onay süreci kapsamında onayladığı Ocak ayından bu yana ABD pazarı için teknik olarak onaylanmıştır. FDA, zamandan tasarruf etmek ve ilaçları ciddi hastalıkları olan hastalara daha hızlı ulaştırmak için hızlandırılmış onaylar kullanır.
Ancak Medicare o sırada Leqembi için ödeme yapmayı reddetti ve pahalı tedavinin hastalar için risklerden daha ağır basan gerçek klinik faydaları olduğuna dair daha fazla kanıt talep etti.
Programın temkinli kapsam politikası, FDA’nın yine Eisai ve Biogen tarafından yapılan Aduhelm adlı başka bir Alzheimer antikor tedavisine yönelik tartışmalı 2021 onayını takip ediyor.
FDA Danışma Komitesi, veriler hastalar için klinik fayda göstermediği için Aduhelm’in onayını reddetti. Ajans yine de tedaviyi onaylamaya karar verdikten sonra üç danışman kaydoldu.
Knopman, FDA’nın Aduhelm hakkındaki kararının ardından istifa eden danışmanlardan biridir. Leqembi için tarihlerin farklı olduğunu söyledi. Knopman, Eisai’nin antikorun hastalar için orta düzeyde klinik fayda sağladığını gösteren temiz bir çalışma yürüttüğünü söyledi.
Daha sonra bir kongre soruşturması, Aduhelm’in FDA onayının “usulsüzlüklerle dolu” olduğunu ortaya çıkardı.
Sanders, Becerra’ya yazdığı mektupta FDA’nın “ajansın önceki bir Alzheimer ilacı olan Aduhelm’i incelemesi sırasında Biogen ile uygunsuz bir ilişki kurduktan sonra halkın güvenini yeniden kazanma konusunda özel bir sorumluluğu olduğunu” söyledi.
