FDA danışmanları, Alzheimer ilacı Leqembi’yi destekledi ve tam onay için yol açtı
Alzheimer ilacı Leqembi, 20 Ocak 2023’te Reuters tarafından alınan bu tarihsiz bildiri fotoğrafında görülebilir.
Eisai | Reuters aracılığıyla
Gıda ve İlaç Dairesi’nin bağımsız danışmanlarından oluşan bir heyet, Cuma günkü Alzheimer ilacı Leqembi’yi oybirliğiyle onayladı Eisai Ve biyojenikbu yaz tedavinin tam olarak onaylanmasının önünü açıyor.
Danışmanlar, Eisai’nin verilerinin hastalar için klinik fayda gösterdiğine 6-0 oy verdi. FDA’nın danışmanların tavsiyesine uyması gerekmiyor, ancak panelin Leqembi’ye verdiği oy, tam onayı güçlü bir şekilde destekleyecek.
FDA’nın 6 Temmuz’da Leqembi hakkında nihai bir karar vermesi bekleniyor. Ajansın kararı, Medicare’in tedaviyi geniş ölçüde kapsayıp kapsamadığını belirleyecektir. Yaşlılar programı, daha önce hızlandırılmış bir süreç kapsamında onaylandığı için şu anda Leqembi’nin kapsamını ciddi şekilde sınırlıyor.
Eisai, Leqembi için yıllık liste fiyatını yılda 26.500 $ olarak belirledi, bu da çoğu hastanın Medicare sigortası olmadan tedaviyi karşılayamayacağı anlamına geliyor.
Leqembi danışma kurulu Cuma günü alışılmadık derecede küçüktü ve sadece altı oylama üyesi vardı.
doktor FDA’nın sinirbilim ofisi başkan vekili Teresa Buracchio, bazı uzmanların çıkar çatışmaları nedeniyle Cuma günkü toplantıdan çekilmesi nedeniyle komitenin normalden daha küçük olduğunu söyledi.
Buracchio, “Bu grup küçük olmasına rağmen, bugünün konusu hakkında bilinçli bir tartışma yapmak için gereken uzmanlığa sahip,” dedi.
Leqembi, 2021 yazında Aduhelm ilacının tartışmalı onayını takiben FDA tarafından gözden geçirilen Eisai ve Biogen’in ikinci Alzheimer ilacı oldu.
İlaç kurumu, iki şirket tarafından geliştirilen Aduhelm’e hızlandırılmış onay verdi, ancak danışma kurulunun 11 üyesinden 10’u tedavinin hiçbir klinik fayda sağlamadığı sonucuna vardı. Daha sonra bir kongre soruşturması, Aduhelm’in onayının “usulsüzlüklerle dolu” olduğunu ortaya çıkardı.
Senato Sağlık Komitesi başkanı Senatör Bernie Sanders Çarşamba günü Sağlık ve İnsani Hizmetler Departmanına yazdığı bir mektupta “FDA’nın, önceki bir Alzheimer hastalığının gözden geçirilmesi sırasında Biogen ile uygunsuz ilişkisinin ardından halkın güvenini korumak için özel bir sorumluluğu var” dedi. otorite tarafından geri yüklemek.” Drug, Aduhelm.
FDA klinik fayda görüyor
Eisai’nin Leqembi çalışması, ilacın erken evre Alzheimer hastalarında bilişsel gerilemeyi %27 oranında yavaşlattığını buldu. Antikor ayda iki kez intravenöz infüzyonla verilir. Beyinde biriken ve hastalıkla bağlantılı olan, genellikle plak olarak adlandırılan amiloid adı verilen bir proteini hedefler.
Buracchio panele ajansın bu sonuçları hastalar için klinik olarak anlamlı bulduğunu bildirdi. Yakınları Alzheimer hastası olan birkaç aile, halka açık yorumlar bölümünde panele Leqembi’nin kendilerine umut verdiğini söyledi.
Joanne Bridges panele Leqembi’nin kocası Jerome’un günlük aktivitelerine devam etmesine yardımcı olduğunu ve bunun da hayatını iyileştirdiğini söyledi: “Leqembi, geleceğimiz için umutsuzluktan umuda – yeni bir hayata geçişi kolaylaştırdı” dedi Bridges panele
Bridges, “Alzheimer, hastalar ve bakıcıları için korkunç, zayıflatıcı bir hastalıktır” dedi. “Leqembi’nin süreci yavaşlatabilmesi, hastalığa karşı mücadelede büyük bir adım ve Alzheimer teşhisi konan kişiler için hayatı daha iyi hale getiriyor.”
Ciddi Riskler
Ancak Leqembi ayrıca ciddi bir beyin şişmesi ve kanaması riski taşır. Çalışma sırasında Leqembi alan hastaların %13’ünde şişlik ve %14’ünde kanama görüldü.
Şişme ve kanama genellikle hafiftir ve belirgin semptomlar göstermez, ancak FDA’ya göre bu bölümler yaşamı tehdit edebilir.
Çalışmada Leqembi ile ilgili olabilecek üç ölüm vardı, ancak FDA incelemesinde herhangi bir kesin sonuca varamadı.
Ölen iki hasta infüzyonları aldıktan sonra beyin kanaması geçirdi. Kan sulandırıcı ilaç verdiler. Ölen üçüncü bir hastanın beyindeki kan damarlarının zayıf olduğu ve kanamaya neden olabileceği serebral amiloid anjiyopati adı verilen altta yatan bir durumu vardı.
doktor Bir FDA yetkilisi olan Deniz Erten-Lyons, panele Leqembi ile tedavi edilirken kan sulandırıcı almanın beyin kanaması riskini artırabileceğini söyledi.
Birkaç grup, Cuma günkü toplantının kamuya açık yorumlar bölümünde FDA’nın Leqembi’yi onaylamasına şiddetle karşı çıktı.
Nina Zeldes ile kamu vatandaşıSağlık Araştırma Grubu, FDA’ya Leqembi’nin herhangi bir klinik yararı olduğuna dair açıkça ikna edici herhangi bir kanıt sunulmadığını söyledi. Zeldes’e göre, tedaviyle ilgili ciddi güvenlik endişeleri, mevcut verilere dayalı olarak faydalardan daha ağır basıyor.
doktor Dona Kim Murphey, bir nörolog Amerika için Doktorlar, Eisai, çalışmanın kusurlu olduğunu çünkü Alzheimer hastalığı için daha yüksek risk altında olan siyah Amerikalıların çalışmada büyük ölçüde yetersiz temsil edildiğini söyledi. Çalışma sırasında Leqembi alan katılımcıların %2,3’ünü siyahi Amerikalılar oluşturuyordu.
Murphey, “Siyah hastalarda ırksal olarak motive edilmiş Alzheimer ve beyin kanaması vakaları ve bunların bu çalışmada önemli ölçüde yetersiz temsil edilmesi göz önüne alındığında, bir nörolog olarak bu gruba lecanemab verileri konusunda tavsiyede bulunamam” dedi.
Çıkar çatışması nedeniyle küçük panel
Buracchio, uzmanların çıkar çatışmaları nedeniyle geri çekilmesi nedeniyle panelin normalden daha küçük olduğunu söyledi.
FDA’nın Cuma günkü toplantıya kimlerin dahil edileceğine ilişkin kararı, FDA’dan gelen bir mektuptan etkilendi. Alzheimer Derneği Burrachio, bunun Leqembi’nin tam onayını gerektirdiğini söyledi. FDA Danışma Komitesinin en az bir üyesi olan Dr. David Weisman, bu mektubu imzaladı.
Weisman, Abington Neurological Associates’te Leqembi ve Aduhelm üzerinde Biogen ve Eisai klinik deneylerinde baş araştırmacı olarak görev yapmasına rağmen, Cuma günkü toplantıya katılması başlangıçta yasaklanmıştı.
Weisman daha sonra Reddedilmiş kendisini toplantıdan dışladı ve katılmadı.
Başkan vekili Dr. Robert İskender feragat verildi Eisai ve Biogen ile rekabet eden şirketlerde 150.000 $ değerinde hisseye sahip olmasına rağmen Cuma günü panele liderlik edecek. Şirketlerin isimleri FDA açıklamasında yer almıyordu.
Alexander, Banner Alzheimer Enstitüsü’ndeki Alzheimer Önleme Girişimi’nin bilimsel direktörüdür. Banner, rakip bir şirket için bir Alzheimer klinik deneyi yürütüyor ve Alexander, denemeyi finanse ederek yılda 50.000-100.000 dolar kazanıyor.
FDA danışma komitelerini yöneten ofise başkanlık eden Bryan Marshall, ajanstan Alexander’a Cuma günkü toplantıda “paha biçilmez” olacağını söylediği benzersiz bir uzmanlığa sahip olduğu için bir feragatname vermesini istedi.
Medicare kapsamı, fiyat tartışması
Leqembi, Fast Track sürecini aldığı için teknik olarak ABD pazarında halihazırda mevcuttur Onay Ocak ayında gelir, ancak Medicare kapsamı yalnızca klinik deneylere katılan kişilerle sınırlandırdığından, çok az sayıda yaşlı bu pahalı tedaviye erişebilir. Devam eden klinik çalışma yoktur.
Sonuç olarak, çoğu yaşlı Leqembi’ye ancak ilacı ceplerinden ödeyebilecek durumdaysa erişebilir. Leqembi’nin yıllık liste fiyatı 26.500$’dır.
Medicare, FDA’nın ilacı tam olarak onayladığı gün Leqembi için tam kapsama sözü verdi. Gaziler Sağlık İdaresi, gazilerin tedavi masraflarını zaten karşılıyor.
Senatör Sanders, Leqembi’nin fiyatının “aşırı” olduğunu söyledi ve bu haftaki toplantıdan önce yazdığı bir mektupta, HHS Sekreteri Xavier Becerra’yı fiyatı düşürmek için harekete geçmeye çağırdı.
Sanders, Medicare Leqembi’yi karşılasa bile yaşlıların önemli ölçüde düşülebilir maliyetlerle karşı karşıya kaldığını söyledi. İlacın fiyatının yaşlılar programına önemli bir mali yük getireceğini ve ilacı kullanmayan insanlar için bile primleri artıracağını söyledi.
